Bonnes nouvelles pour les prévention et traitement des maladies génétiques et neurologiques. Avec tout d’abord, l’arrivée de l’ataluren. Une nouvelle molécule capable de freiner considérablement l’évolution de la maladie de Duchenne. Son originalité ? Passer outre la mutation génétique causant la myopathie. De fait, son action empêche le blocage de la synthèse d'une protéine, la dystrophine, indispensable au bon fonctionnement des muscles.

L’ataluren a obtenu l'agrément temporaire de l'Agence européenne du médicament (EMA) et sera commercialisé sous le nom de Translarna dans l’UE.

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